Droit de la Santé et des Biotechnologies

Seize ans après sa création grâce aux premiers Téléthon, le laboratoire Généthon, installé à Evry, prépare des gènes-médicaments pour de premiers essais pour l'homme, en dépit d'une polémique avec des groupes catholiques qui pourrait influer sur les dons.

Objet de la controverse, l'Institut des cellules souches (I-Stem) installé au rez-de-chaussée d'un des bâtiments du Généthon, où une équipe dirigée par un chercheur de l'Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm), Marc Peschanski, a entamé des recherches sur des lignées de cellules souches embryonnaires.

Ces travaux, soutenus par l'Association française contre les myopathies (AFM) et l'Inserm, sont destinés à découvrir quelles molécules pourraient avoir un effet thérapeutique pour les maladies de Huntington et de Steinert, dans un premier temps, puis ultérieurement contre la mucoviscidose notamment. Ils ne représentent que "1,5% du budget", souligne le président du Généthon, Bernard Barataud.

Des millions de molécules thérapeutiques doivent être testées sur des cellules souches issues de la culture en laboratoire de cellules prélevées sur des embryons porteurs des maladies génétiques ou indemnes, afin de comparer les résultats.

Il s'agit jusqu'à présent de lignées de cellules créées à l'étranger, car l'autorisation de le faire en France est récente et la technique restait à mettre au point.

Ces recherches légales, permises grâce à des embryons congelés issus de la fécondation in vitro, que leurs géniteurs, non désireux de les utiliser, ont donné volontairement pour la recherche, irritent certains groupes catholiques.

"De quel droit un groupe aussi religieux soit-il tente d'imposer ses vues au reste de la société", s'indigne le président du Généthon.

"Si on gagne", c'est-à-dire si le Téléthon continue de remporter un succès, "ils vont se faire désavouer par la population", dit-il, estimant que si les dons baissent, les groupes catholiques à l'origine de la polémique seront aussi la cible de critiques.

Mais l'essentiel de l'activité du Généthon, un des fleurons de l'AFM avec l'Institut de Myologie, ne concerne pas les cellules souches embryonnaires.

Après avoir contribué au développement de techniques qui ont permis l'identification ou la localisation de centaines de gènes à l'origine de maladies génétiques, le Généthon, qui emploie près de 200 personnes, prépare des vecteurs prêts à transporter des gènes réparateurs au coeur de cellules cibles.

Un site de production, accrédité par l'Agence du médicament, vient de sortir les premiers lots de "gènes-médicaments" destinés à un essai de thérapie génique sur l'homme. Un premier essai concernant une maladie neuromusculaire, la gamma-sarcoglycanopathie, doit démarrer en décembre.

Trois autres essais cliniques, concernant un déficit immunitaire et deux autres maladies neuromusculaires, dont la myopathie de Duchenne, sont prévus pour l'an prochain.

Les recherches pour mettre au point d'autres vecteurs thérapeutiques se poursuivent sur des souris.

Grâce à des microscopes de haute technologie, on peut voir sur grand écran en 3D des vecteurs porteurs de gènes-médicaments s'insérer dans des cellules-cibles. Des fibres musculaires de souris traitées apparaissent en fluorescence de leur vivant, permettant de visualiser la réussite d'un procédé.

Le Généthon abrite aussi une banque d'ADN, utilisée par de nombreuses équipes de chercheurs, concernant 371 maladies, dont de nombreuses myopathies, mais aussi la mucoviscidose, le glaucome, l'autisme, la schizophrénie, l'obésité, l'épilepsie, le diabète.

( Source : AFP )